Η μέθοδος βασίζεται στην ακριβέστατη τροποποίηση του DNA των λευκών αιμοσφαιρίων, μετατρέποντάς τα σε ένα «ζωντανό φάρμακο» που μπορεί να εντοπίζει και να καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα.
Η πρώτη ασθενής, η 16χρονη Αλίσα Τάπλεϊ από το Λέστερ, υποβλήθηκε στη θεραπεία το 2022 στο Great Ormond Street Hospital στο Λονδίνο και παραμένει σήμερα χωρίς ίχνη καρκίνου, σχεδιάζοντας μάλιστα να σπουδάσει βιοϊατρική επιστήμη. Έκτοτε, ακόμη οκτώ παιδιά και δύο ενήλικες με Τ-οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία έχουν λάβει τη θεραπεία, με τα ποσοστά ύφεσης να φτάνουν το 64%.
Η διαδικασία αξιοποιεί την τεχνολογία **base editing**, που επιτρέπει την ακριβή αλλαγή μεμονωμένων βάσεων του DNA. Οι επιστήμονες ξεκινούν με υγιή Τ-κύτταρα από δότη και πραγματοποιούν διαδοχικές γενετικές τροποποιήσεις: απενεργοποιούν τον φυσιολογικό μηχανισμό στόχευσης, αφαιρούν τον δείκτη CD7 ώστε τα κύτταρα να μην αυτοκαταστρέφονται, προσθέτουν «αόρατο μανδύα» για να αντέχουν στη χημειοθεραπεία και τελικά τα εκπαιδεύουν να ανιχνεύουν και να εξοντώνουν όλα τα κύτταρα που φέρουν CD7 — δηλαδή και τα καρκινικά.
Η θεραπεία είναι εξαιρετικά απαιτητική, καθώς ουσιαστικά αποδομεί το ανοσοποιητικό σύστημα πριν από μια νέα μεταμόσχευση μυελού. Παρ’ όλα αυτά, επτά ασθενείς παραμένουν ελεύθεροι νόσου έως και τρία χρόνια μετά. Οι ειδικοί μιλούν για «εντυπωσιακά αποτελέσματα» και μια νέα εποχή ελπίδας για ασθενείς που μέχρι τώρα είχαν ελάχιστες πιθανότητες επιβίωσης.
Φωτ - Η 16χρονη Αλίσα Τάπλεϊ πίστευε ότι επρόκειτο να πεθάνει από λευχαιμία πριν λάβει τη θεραπεία.
